İsrailli bilim insanları ALS hastalığını durdurabilecek RNA terapisi geliştirdi

İsrailli araştırmacılar, amiyotrofik lateral skleroz (ALS) hastalığının kötüleşmesini durdurmak için dünyada ilk kez RNA tabanlı bir gen terapisi kullandı. Tel Aviv Üniversitesi, Ben-Gurion Üniversitesi ve Weizmann Enstitüsü’nden bilim insanları, ALS modellerine ekledikleri bir mikroRNA molekülü sayesinde hasarlı sinir hücrelerinin yenilenmesini sağladıklarını açıkladı.

Prof. Eran Perlson, “ALS için insan hücrelerine ve hayvan modellerine özel bir RNA molekülü eklediğimizde, sinir hücrelerinin dejenerasyonu durdu, hatta yenilendi,” dedi. Araştırma, Nature Neuroscience dergisinde yayımlanarak, ölümcül hastalığın tedavisinde yeni bir yol açtı.

Çalışma, Tel Aviv Üniversitesi liderliğinde, Sheba Tıp Merkezi ve uluslararası araştırma kurumlarının katılımıyla yürütüldü. Araştırmacılar, genetiği değiştirilmiş fareler üzerinde elde ettikleri bulguların, ALS hastalarına uygulanabilecek tedavi stratejileri geliştirmede önemli bir adım olduğunu belirtiyor.

ALS, motor nöronları etkileyen ve kas hareketlerini zamanla felce dönüştüren ölümcül bir nörodejeneratif hastalık olarak biliniyor. Hastalık ilerledikçe yürüme, konuşma, yutma ve nefes alma yetenekleri kayboluyor; çoğu hasta sonunda tamamen felç oluyor.